La Terapia génica como tratamiento de Enfermedades neurodegenerativas ha logrado un creciente desarrollo sobre todo en enfermedades como el Parkinson y el Alzheimer, al igual que algunas "enfermedades raras" (enfermedad de Machado Joseph).
En el Alzheimer, la terapia génica "ex vivo" se ha experimentado en cultivos primarios de neuronas piramidales de hipocampo de rata, en donde se ha sobreexpresado la proteína calbindina D28K, lo que confirió protección frente a estímulos citotóxicos; también se ha introducido el gen del factor de crecimiento neurológico (NGF) en pacientes con Alzheimer, ya que ha dado gran eficacia frenando el deterioro cerebral en monos.
En el Parkinson, la TG "in vivo" usa las células hiperactivas del núcleo subtalámico como células diana para la inserción del gen de la descarboxilasa glutámica ácida (GAD) responsable de la limitación en la síntesis del neurotransmisor inhibitorio GABA, dando un mejor funcionamiento cerebral. También se usa un vector (AAV2) para la transferencia del gen de la neurturina (NTN) a las neuronas del putamen. La NTN es un factor de crecimiento o neurotrofinas (GDNF).
En el caso de la Esclerosis lateral amiotrófica (ELA), la terapia génica presenta problemas debido a que en esta patología la degeneración se encuentra en todas las motoneuronas, tanto del cerebro como de la médula espinal, lo cual ha llevado al uso del vector AVV en una inyección muscular llevando pequeños RNAs del gen SOD1 mutante (mSOD1)
En el caso de la Esclerosis lateral amiotrófica (ELA), la terapia génica presenta problemas debido a que en esta patología la degeneración se encuentra en todas las motoneuronas, tanto del cerebro como de la médula espinal, lo cual ha llevado al uso del vector AVV en una inyección muscular llevando pequeños RNAs del gen SOD1 mutante (mSOD1)
Bibliografía:
- Aplicaciones de la Terapia génica
- Terapia génica de las Enfermedades neurodegenerativas
- Neuroprotection by Gene Therapy Targeting Mutant SOD1
